简单药物注射可治疗先天和老化性失明德兴

简单药物注射可治疗先天和老化性失明

简单药物注射可治疗先天和老化性失明 2012年07月30日 来源： 原发性视网膜色素变性在历史上曾称为色素性视网膜炎是一种比较常见的毯层-视网膜变性。根据我国部分地区调查资料，群体患病率约为1/3500。

视网膜色素变性是一种少见的遗传性眼病。本病表现为慢性、进行性视网膜变性，最终可导致失明。部分患者视网膜色素变性为显性遗传，父母双方只要有一方带致病基因，子女就会发病。也有部分患者视网膜色素变性为连锁性遗传，仅仅母亲带致病基因，子女才会发病。另有些病例同时伴有听力减退，这种类型视网膜色素变性多见于男性。 　　视网膜是位于眼球内部的精密的薄层组织，它包含着多层被称作“感光器”的感光细胞，这些感光细胞通过视神经与大脑相连。 　　如果你把眼睛视作接受图像的照相机，那么视网膜就是记录图像的胶卷。 　　视网膜下面是视网膜色素上皮(RIPE)。视网膜色素上皮支持着视网膜感光细胞的工作。

中国科技网讯 据每日科学、英国每日电讯等网站近日报道，最近，一个由美国加利福尼亚大学伯克利分校、华盛顿大学和德国慕尼黑大学组成的研究小组，开发出一种叫做AAQ的化学小分子，可通过简单眼内注射的方式，在短时间内使先天失明小鼠恢复一定的视力水平。研究人员指出，这种药物经进一步改良，有望帮那些因遗传和老化因素而失明的人们重见光明。相关论文发表在7月25日出版的《神经元》杂志上。

视网膜色素变性（RP）和老年性黄斑变性（AMD）是由视网膜上柱细胞和锥细胞逐渐死亡而导致的失明，余下的视觉系统虽然完整，但大部分不能对光起反应。研究人员用基因技术使小鼠患上了RP，小鼠就会在出生后几个月内失明。他们将小剂量的AAQ注射到这些小鼠的眼中，发现它们恢复了某种程度的感光能力。在明亮光线下，小鼠显出了瞳孔收缩和避光反应。而这是一种典型的啮齿类动物行为，如果没看到光它们不可能出现这种反应。

研究人员解释说，AAQ是一种人工合成的小分子光控开关，能连接在视网膜细胞表面的蛋白离子通道上，受到光照会打开开关，改变通道的离子流，并更多地激活神经细胞路径，让“失明”细胞恢复感光能力。

“这和局部麻醉的原理很相似：药物分子嵌在离子通道内，粘住通道一段时间，由此让你停止感觉一段时间。” 该研究领导、加利福尼亚大学伯克利分校分子与细胞生物学教授理查德·克拉玛说，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打开或关闭神经活动。”

比起其他实验性恢复视力的方法，这种眼内注射的方法更有优势。研究人员指出，由于小分子最终会脱落，这种方法比会永久性改变视网膜的转基因或干细胞疗法更安全；比在眼内植入感光电子芯片的方法也更少入侵性。克拉玛说：“这是一种简单的化学药物，注射意味着你能改变剂量，还可与其他治疗方法结合。”

克拉玛说，目前他们正在对AAQ进行改进并测试，改进后的AAQ能激活神经元几天时间而不是几个小时

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